药物发现一直以来都因其漫长的周期和高昂的成本而被称为“从实验室到临床”。将一种药物推向市场通常需要11至16年的时间和10亿至20亿美元的资金。然而，如今人工智能正彻底改变着药物开发的方式，为药物发现提供了更快的速度和更大的盈利能力。

人工智能在药物开发中改变了我们进行生物医学研究和创新的方法和策略。它帮助研究人员降低了疾病途径的复杂性，并确定了生物靶点。

让我们更深入地了解人工智能在药物发现中的未来潜力。

了解人工智能的作用：如何将其用于药物发现？

人工智能凭借其分析大量数据并进行复杂预测的能力，增强了药物发现过程的不同阶段。具体来说：

目标识别

目标识别是药物发现的首要阶段，涉及识别体内可能存在的分子实体，如蛋白质、酶和受体。这些分子实体可以与药物结合，产生针对疾病的治疗效果。

人工智能可以利用大型临床数据库，其中包括与目标识别相关的关键信息。这些数据源可以包括生物医学研究、生物分子信息、临床试验数据和蛋白质结构等。

经过训练的人工智能模型和生物医学技术（如基因表达）可以理解复杂的生物疾病，并确定候选药物的生物靶点。例如，研究人员已开发了各种人工智能技术来识别新型抗癌靶点。

目标选择

药物发现中的人工智能可以帮助研究人员根据疾病相关性和预测的治疗效果选择有前景的靶标。凭借其强大的模式识别能力，人工智能不仅可以基于已公开的医学文献进行选择，还可以选择全新的目标，而无需事先参考已发表的专利。

药物优先顺序

在此阶段，人工智能对先导药物化合物进行评估和排序，优先考虑进行进一步评估和研究，以推动其开发。与传统的排名技术相比，基于人工智能的方法可以更有效地识别最有前途的候选药物。例如，研究人员开发了一种基于深度学习的计算框架，用于识别和优先考虑治疗阿尔茨海默病的新药。

化合物筛选

人工智能模型可以预测化合物的化学性质和生物活性，并提供有关不良影响的洞察。它们可以分析来自各种来源的数据，包括以前的研究和数据库，以识别与特定化合物相关的任何潜在风险或副作用。例如，研究人员开发了一种深度学习工具，用于筛选包含数十亿分子的化学库，以显著加速大规模化合物的探索。

从头药物设计

手动筛选大量化合物一直是药物发现的传统方法。借助人工智能，研究人员可以在有或无先验信息的情况下筛选新化合物，并预测所发现药物的最终三维结构。例如，DeepMind开发的AlphaFold是一个可以预测蛋白质结构的人工智能系统。它维护着一个包含超过20亿个蛋白质结构预测的数据库，能够加速药物设计过程。

基于人工智能的药物发现的五个成功案例

阿博辛（Abaucin）

抗生素可以杀死细菌。然而，由于新药的稀缺和细菌对现有药物耐药性的迅速演变，细菌感染变得越来越难以治疗。Abaucin是一种由人工智能开发的强效实验性抗生素，旨在杀灭其中最危险的超级细菌之一——鲍曼不动杆菌。

研究人员首先使用人工智能测试了数千种药物，评估其对鲍曼不动杆菌的疗效。然后，利用这些信息，他们训练出了一种人工智能驱动的药物，可有效治疗该细菌感染。

Insilico Medicine的Target X

Insilico Medicine利用其生成式人工智能平台开发了一种名为Target X的药物，目前正处于一期临床试验阶段。Target X的目标是治疗特发性肺纤维化，一种可能导致老年人肺部僵硬的疾病。第一阶段试验将涉及80名参与者，其中一半将逐渐接受更高剂量的药物。这将有助于评估药物分子与人体相互作用的方式。

Verge Genomic的VRG50635

人工智能药物发现公司Verge Genomics利用其人工智能平台CONVERGE分析人体数据点，发现了一种新型化合物VRG-50635，用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）。这些数据点包括来自帕金森病、ALS和阿尔茨海默病等神经退行性疾病患者的大脑和脊髓组织信息。

该平台首先发现了ALS可能的靶点PIKfyve酶，然后提出VRG50635作为一种有潜力的PIKfyve抑制剂，作为治疗ALS的候选药物。整个过程历时约四年，现在该候选药物正在进行第一阶段的人体试验。

Exscientia的A2a受体

Exscientia是一家人工智能医疗科技公司，开发了用于免疫肿瘤治疗的首个人工智能设计分子。免疫肿瘤治疗是一种利用人体免疫系统对抗癌细胞的癌症治疗形式。他们的人工智能药物已进入人体临床试验阶段。其潜力在于能够靶向A2a受体，促进抗肿瘤活性，同时确保减少对身体和大脑的副作用。

通过生成式人工智能，他们还设计了其他针对各种疾病的化合物，例如：

通过靶向CDK7抑制剂治疗转录成瘾性肿瘤

通过靶向PKC-theta酶治疗炎症性疾病

通过靶向LSD1调节剂治疗血液学和肿瘤学疾病

Absci的de Novo抗体

Absci是一家生成式人工智能药物发现公司，展示了使用零样本生成式人工智能通过计算机模拟从头设计抗体的方法。零样本学习指的是人工智能模型在训练阶段没有显式测试当前输入信息的情况下进行学习。因此，这个过程可以自主提出新颖的抗体设计。

由人工智能驱动的从头设计的药物将把新药发现所需的时间从原先的长达6年缩短至仅需18至24个月，从而提高其在临床上成功的可能性。该公司的技术每周可以测试和验证300万个由人工智能生成的设计。这一新进展能够立即为每位患者提供新颖的治疗方法，标志着该行业的重大变革。

人工智能与药物发现的未来展望

除了许多其他医疗保健应用外，人工智能通过分析大量数据集并预测有希望的药物靶点和候选药物，使药物发现过程更快、更智能化。借助生成式人工智能，生物技术公司可以识别患者的反应标记并快速制定个性化治疗计划。

一份报告指出，未来更多的医疗科技公司将把人工智能和机器学习融入到早期药物发现中，这将有助于在未来十年内创造一个价值500亿美元的市场，为人工智能在制药领域提供巨大增长潜力。人工智能有望降低总体药物发现成本，加快新药的研发并使其更快地为患者所用。